La mielina è come l’isolante dei fili elettrici del nostro cervello. Quando la sclerosi multipla la danneggia, è come se questi fili rimanessero scoperti. Ma cosa succederebbe se potessimo riparare questo isolante? La risposta potrebbe essere PIPE-307.
La promessa di PIPE-307: ricostruire ciò che è stato distrutto
Un team di scienziati dell’Università della California, San Francisco (UCSF) e di Contineum Therapeutics ha sviluppato un farmaco che potrebbe cambiare il corso della sclerosi multipla (SM). PIPE-307 non si limita a trattare i sintomi, ma mira a riparare i danni causati dalla malattia, stimolando la rigenerazione della mielina.
La mielina: il santo graal della ricerca sulla sclerosi multipl
La mielina svolge un ruolo cruciale nel nostro sistema nervoso. Questa sostanza forma una guaina protettiva intorno agli assoni, le “autostrade” lungo le quali viaggiano i segnali nervosi. Nella SM, il sistema immunitario attacca erroneamente questa guaina, lasciando gli assoni esposti e compromettendo la trasmissione dei segnali. Il risultato? Problemi di movimento, equilibrio e visione che possono peggiorare nel tempo.
Come funziona PIPE-307
Il nuovo farmaco agisce su un recettore specifico, chiamato M1R, presente su alcune cellule cerebrali. Bloccando questo recettore, PIPE-307 stimola la maturazione degli oligodendrociti, le cellule responsabili della produzione di mielina. È come se il farmaco desse il via libera a un esercito di “riparatori”, pronti a ricostruire l’isolamento perduto intorno ai neuroni danneggiati.
Oligodendrociti: opportunamente stimolati dal farmaco PIPE-307 producono la formazione di mielina.
Dal veleno di serpente alla speranza per i pazienti
La strada per arrivare a PIPE-307 è stata lunga e piena di sorprese. Il dottor Michael Poon, uno degli scienziati coinvolti, ha utilizzato una tossina presente nel veleno del serpente mamba verde per confermare che M1R fosse effettivamente il bersaglio giusto. Come afferma il dottor Jonah Chan, uno degli autori senior dello studio (che vi linko qui):
Dieci anni fa abbiamo scoperto un modo in cui il corpo può rigenerare la sua mielina in risposta al giusto segnale molecolare, invertendo le conseguenze della sclerosi multipla. Studiando attentamente la biologia della rimielinizzazione, abbiamo sviluppato una terapia precisa per attivarla. È la prima di una nuova classe di terapie per la SM.
Dai topi agli esseri umani: la sfida continua
Gli studi su modelli animali di SM hanno mostrato risultati promettenti. PIPE-307 non solo ha stimolato la produzione di nuova mielina, ma ha anche portato a un effettivo recupero della funzione del sistema nervoso. Il farmaco ha superato con successo la fase I della sperimentazione clinica, dimostrando la sua sicurezza, ed è attualmente in fase II di sperimentazione su pazienti con sclerosi multipla.
Se PIPE-307 dovesse avere successo nelle sperimentazioni cliniche, potrebbe rivoluzionare il trattamento della sclerosi multipla. Come sottolinea il dottor Ari Green, co-autore dello studio:
Ogni paziente a cui diagnostichiamo la sclerosi multipla arriva con un certo grado di lesione preesistente. Ora potremmo avere la possibilità non solo di fermare la loro malattia, ma anche di curarla.
Rigenerazione della mielina, un salto nel futuro della terapia per la sclerosi multipla
La strada da percorrere è ancora lunga, e sono necessarie ulteriori ricerche per confermare l’efficacia e la sicurezza di PIPE-307 negli esseri umani. Tuttavia, la prospettiva di poter non solo fermare, ma addirittura invertire il corso della malattia, offre una speranza senza precedenti per milioni di pazienti in tutto il mondo.
La mielina, una volta considerata una vittima inevitabile, potrebbe presto diventare il punto di svolta nella lotta contro questa malattia devastante. E con ogni nuovo strato di mielina rigenerata, si riaccende la speranza di una vita libera dalle limitazioni imposte dalla sclerosi multipla.
L’articolo Il farmaco PIPE-307 rigenera la mielina e sfida la Sclerosi multipla è tratto da Futuro Prossimo.
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