Ricordate quando modificare il DNA era complicato come chirurgia a cuore aperto? Beh, ora è diventato più simile a un gioco di costruzioni per bambini. Gli scienziati dell’Arc Institute hanno appena scoperto il santo graal dell’editing genomico: un sistema che permette di tagliare, incollare e riscrivere il DNA con la stessa facilità con cui modificate un documento di testo. E no, non stiamo parlando di un nuovo aggiornamento di Word, ma di una vera e propria rivoluzione biologica. Provo a dirvi brevemente, se poi vorrete approfondire vi linko qui lo studio pubblicato sulla rivista Nature.
Una svolta nell’editing genomico
Gli ultimi 25 anni hanno visto una rapida evoluzione nel campo dell’editing genomico. Dall’interferenza RNA alla rivoluzione CRISPR, i ricercatori hanno continuamente affinato le loro capacità di manipolare il codice genetico. Tuttavia, questi strumenti, per quanto rivoluzionari, avevano una limitazione fondamentale: funzionavano principalmente tagliando o danneggiando il DNA target.
Ora, dopo due anni e mezzo di ricerca intensiva, gli scienziati dell’Arc Institute hanno fatto una scoperta che potrebbe cambiare le regole del gioco. Hanno identificato il primo ricombinatore DNA che utilizza un RNA non codificante per la selezione specifica di sequenze target e donatrici di DNA. Poco chiaro? Provo a spiegare meglio.
I co-autori dello studio: Patrick Hsu, Nick Perry e Matt Durrant.
Il bridge RNA: un nuovo strumento per l’editing genomico
Il cuore di questa scoperta è il cosiddetto “bridge RNA”. È un nuovo strumento potente per la progettazione del genoma che offre un meccanismo più preciso e sicuro rispetto ai sistemi di editing genomico esistenti.
Il sistema bridge RNA è un meccanismo fondamentalmente nuovo per la progettazione del genoma
Dr. Patrick Hsu, autore senior dello studio e ricercatore principale dell’Arc Institute.
Il potenziale di questo sistema è enorme, poiché potrebbe essere utilizzato per trattare malattie genetiche, inserire geni funzionanti in cellule malate e anche per creare genomi sintetici. Inoltre, potrebbe essere utilizzato per studiare come i geni interagiscono all’interno di reti complesse e per comprendere meglio come le malattie sono influenzate dai geni.
Oltre il taglio: un nuovo paradigma nell’editing genomico
A differenza dei sistemi CRISPR, che tagliano il DNA, il sistema bridge RNA unisce entrambi i filamenti di DNA senza rilasciare estremità tagliate. Questo aspetto è cruciale, poiché supera una delle principali limitazioni delle attuali tecnologie di editing genomico.
La flessibilità del sistema è notevole. I ricercatori hanno dimostrato un’efficienza di inserimento di oltre il 60% di un gene desiderato in E. coli, con una specificità superiore al 94% per la corretta posizione genomica.
Implicazioni per la ricerca futura
Le potenziali applicazioni di questa tecnologia sono vaste. Dall’inserimento di copie funzionali di geni difettosi alla validazione di ricerche genomiche sintetiche, il sistema bridge RNA potrebbe rivoluzionare diversi campi della biologia e della medicina.
La capacità di riorganizzare in modo programmabile due molecole di DNA apre la porta a scoperte rivoluzionarie nella progettazione del genoma
Dr. Matthew Durrant, co-autore principale della ricerca.
Sfide e prospettive future
Nonostante l’entusiasmo, ci sono ancora sfide da superare. L’adattamento del sistema per l’uso nelle cellule umane, il miglioramento della sua precisione ed efficienza, e l’esplorazione di funzionalità aggiuntive sono tutte aree che richiedono ulteriori ricerche.
Mi aspetto di vedere ulteriori sviluppi entusiasmanti. L’editing genomico sta entrando in una nuova era, e il sistema bridge RNA potrebbe essere la chiave per manipolare il codice della vita con precisione e sicurezza senza precedenti.
L’articolo Riscrivere i geni come un testo: l’editing genomico cambierà la medicina è tratto da Futuro Prossimo.
Medicina, Tecnologia, Editing genetico, Genetica
